孔小轶：为患者造福，医生义不容辞

肌萎缩侧索硬化症(ALS,“渐冻症”)是一种进行性神经退行性疾病,影响大脑和脊髓中的神经细胞。据估计,ALS在全球范围内的发病率约为2/10万。始终心系病人的孔小轶教授也曾发表过《神经系统与危重症疾病相关交叉学科病例精粹》,书中也有提过相关的病例,同时积极推进“挫冰计划”,为“渐冻人”群体谋福音。

ALS主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩,逐渐失去运动功能,像被“冻住”一般,所以俗称“渐冻人”。曾获得“人民英雄”国家荣誉称号的武汉金银潭医院原院长张定宇、京东集团副总裁蔡磊都是ALS患者。最近在接受媒体采访时,张定宇和蔡磊均表示,将在去世后捐献自己的遗体供医学研究。令人感动的背后,无疑也反映出目前ALS治疗的困境。

ALS发布机制尚不明确,也没有特效药。ALS患者在确诊后平均寿命只有4年。

6年前,曾有针对多发性硬化症的新药的专家研讨会在广州举行。会上,有医学专家表示“特立氟胺”在临床研究方向有了阶段性的进展。特立氟胺是一种用来改变多发性硬化症疾病进程的口服免疫调节剂,相比其他同类产品,使用起来非常方便。

始终关注“渐冻人”群体的孔小轶教授也参与了此次研讨会,他表示,多发性硬化症可能与“渐冻人”存在某些共同之处。“它是一种最常见的中枢神经系统疾病,患者会感到疲倦、眩晕,头脑昏沉,或者是皮肤难以抑制的瘙痒,甚至失去视觉和听觉”。同时,孔小轶教授也表示,“由于早期临床症状不明显,使得这种疾病非常容易与其他疾病混淆,造成诊断和治疗上的困难。”

特立氟胺已于2012年9月12日获得FDA的批准上市,是否能用在“渐冻人”群体身上,仍有待考证。孔小轶教授表示,本次参与研讨会,也是希望能从中得到新的灵感,将药物中治疗同种疾病的元素应用在治疗“渐冻症”上,让“渐冻人”群体重获新生。

对于近期美国FDA批准Relyvrio(AMX0035)用于治疗肌萎缩侧索硬化成人患者药物上市一事,孔小轶教授表示,这是件好事,延长了渐冻症患者的生命,同时也鞭策着我们,继续开拓,为患者造福。